Devolver la audición a las personas suecas es un deseo de muchos estudiosos. Ahora, científicos del Centro de salud Infantil de la ciudad de Boston, de la Escuela de Salud de Harvard y de la Escuela Politécnica Federal de Lausana (Suiza) han unido sus sacrificios con la intención de dar un paso más en esta dirección. Conforme un trabajo que han publicado en Science Translational Medicine, aseguran haber restaurado la audición en ratones que sufrían sordera genética merced a una terapia génica.

Asimismo explican, para eludir cualquier equívoco, que esta terapia no está aún lista para pasar a la fase de ensayos clínicos en pacientes. Mas, conforme reconoce Jeffrey Holt, estudioso de la Escuela de Salud de Harvard, “creemos que en un futuro no muy distante esta técnica podría ser empleada en humanos”.

Si bien hay más de setenta genes identificados que ocasionan la sordera, el equipo se centró en el gen TMC1, el que representa entre el 4 y el 8 por ciento de los casos. Este gen, además de esto, codifica una proteína que juega un papel primordial en la audición, en tanto que ayuda a transformar el sonido en señales eléctricas en el cerebro. Uno de los ratones tenía este gen totalmente eliminado, con lo que formaba un enorme modelo para las mutaciones TMC1 regresivas en humanos. Se sabe que los pequeños con 2 copias mutadas de este gen tienen una pérdida auditiva notable desde el instante en que tienen un par de años. El otro ratón, bautizado como Beethoven, tenía una mutación concreta TMC1 que consistía en un cambio en un aminoácido, con lo que era el modelo idóneo para la sordera más frecuente relacionada con este gen, que hace que los pequeños pierdan poquito a poco la audición hasta el momento en que acaban quedándose suecos entre los diez y 15 años.

Para dar el gen sano, el equipo introdujo en un virus desarrollado, AAV1, así como un promotor -una secuencia genética que se transforma en el gen solo en determinadas células sensoriales del oído interno conocidas como el pelo las células-. Después inyectaron el gen a través de el vector AAV1 en el oído interno. Y sus resultados fueron fantásticos. Esta terapia génica logró restaurar la capacidad de las células ciliadas sensoriales para contestar a los sonidos, restaurando la actividad auditiva en el leño central.

Ahora examinan como esta técnica podría ser utilizada en humanos con el objetivo de estabilizar o bien prosperar la audición innata desde la niñez.